ZED1227, etkinliği bir klinik çalışma ile onaylanan çölyak hastalığının (glüten intoleransı) tedavisine yönelik ilk ilaçtır.

Mainz (Almanya). Alman Çölyak Derneği’nin (DZG) verilerine göre, Almanya’da yaklaşık 1.000 ila 2.000 kişiden biri çölyak hastalığından muzdariptir. Otoimmün hastalık, esas olarak tahıllarda bulunan glüten proteinini yerken güçlü bir inflamatuar reaksiyonu tetikler. İnce bağırsağın en yaygın iltihabi hastalıklarından biri olan gluten intoleransının ani belirtileri ishal, kusma ve kilo kaybıdır. Uzun vadede ciddi eksiklik belirtileri, kanser ve kısırlık da gelişebilir.

Yaygın kullanımına rağmen, hastalığın etkili bir tedavisi hala yoktur. Etkilenenler bu nedenle şimdiye kadar glütensiz bir diyet uygulamak zorunda kaldılar. Mainz Üniversitesi Tıp Merkezi’nden bilim adamları, New England Journal of Medicine’de glüteni parçalama süreciyle başlayan yeni bir aktif bileşen sundular.

Transglutaminaz-2 enziminin aşırı aktivitesi

Normalde, glüten ince bağırsakta sindirilir ve mukoza tarafından emilir. Bununla birlikte, glüten intoleransı olan kişilerde, transglutaminaz-2 enziminin aşırı aktivitesi, glüten parçalarının bu süreç sırasında enflamatuar ve bağışıklığı aktive edici bir forma dönüştürülmesini sağlar.

Enzim inhibisyonu

Yeni aktif bileşen ZED1227, transglutaminaz-2 enzimini inhibe ederek glutenin problemli forma dönüşmesini engeller. Bir klinik faz IIa çalışmasında, Detlef Schuppan ile çalışan araştırmacılar inhibitörü çölyak hastalığı olan 160 kişi üzerinde test ettiler. Katılımcılar 10, 50 veya 100 miligram ZED1227 veya bir plasebo aldı.

Etkinliği araştırmak için, denekler günlük olarak standartlaştırılmış bir glüten dozu tüketti. Bağırsak villusunun durumu, altı haftalık çalışma sırasında endoskopiler kullanılarak incelendi. Ek olarak, deneklere düzenli olarak öznel duyguları hakkında sorular sorulmuştur.

İnhibitör ZED1227, yüksek etkiye sahiptir

Çalışma, inhibitör ZED1227’nin çölyak hastalığının tipik semptomlarını önemli ölçüde azaltabileceğini göstermektedir. Gluten alımına rağmen deneklerde bağırsak mukozasının iltihaplanması da düzeldi. Ortalama olarak, bağırsak villuslarının yüksekliği, altı hafta içinde plasebo grubuna kıyasla yüzde 44 oranında azaldı. Aktif bileşen dozunun seviyesi, etki üzerinde güçlü bir etkiye sahipti.

Bilim adamları bu nedenle inhibitör ZED1227’nin mukoza zarı üzerinde koruyucu bir etkiye sahip olduğunu ve çölyak hastalığına karşı etkili olduğunu belirtmektedir. Bu nedenle ZED1227, etkinliği bir klinik çalışma ile kanıtlanmış olan çölyak hastalığının tedavisine yönelik ilk ilaçtır .

“Çölyak hastalığından etkilenenler, sürekli olarak diyetlerine dikkat etmeleri gerektiği için önemli ölçüde acı çekiyorlar. Transglutaminaz inhibitörü ZED1227 ile, gelecekte size güvenlik ve yaşam kalitesinde önemli bir artış sağlayacak olan glütensiz beslenmeyi desteklemek için bir ilaç tedavisi seçeneği mevcut olacak” diye açıklıyor Schuppan.

2021 sonbaharında, glütensiz diyetin istenen rahatlamayı sağlamadığı çölyak hastalığı olan hastalar üzerindeki etkinin de inceleneceği daha geniş bir çalışma yapılacak.