Lösemi çocuklarda en sık görülen kanserdir. Uygun donör arayışı büyük ölçüde basitleştirildiğinden, yeni bir prosedür etkilenenlerin çoğunu kurtarabilir.

Roma (İtalyan). İtalyan doktorlar lösemiye karşı mücadelede devrim yapmış olabilir. Şimdiye kadar bazı hastalarda kemoterapi ile bu kanseri iyi tedavi etmek mümkün olmuştur. Bununla birlikte, hastalığın inatçı belirtileri tedaviye neredeyse hiç yanıt vermedi. Bu durumda tek seçenek, çocuğun hastalıklı kemik iliğini tamamen yeni, sağlıklı kemik iliği ile değiştirmektir. Şimdiye kadar, bu prosedürle ilgili temel sorun, kendi ebeveynleri de genellikle uygun verici olmadığından uygun bir donör arayışı olmuştur. İtalya’dan gelen yeni prosedür artık yarı uyumlu kişilerin hayati kemik iliğini bağışlamasına da izin veriyor.

Donör bulmak zor

Şimdiye kadar, donörlerin ve alıcıların tamamen aynı temel özelliklere sahip olması gerekiyordu, aksi takdirde nakledilen kan kök hücreleri reddedilirdi. Kan kök hücrelerinin kabulünde yüzeyde bulunan insan lökosit antijenleri (HLA) belirleyicidir. Kalıtım nedeniyle yakın akrabalarda bu özellikler benzer olsa da, ebeveynler veya kardeşler bile çoğu zaman doğru kan hücresi imzasına sahip değildir.

Uzman dergisi Blood’da doktorlar artık yakın akrabalar tarafından bağışlanan kemik iliğinin daha sonra alıcı tarafından reddedilmeyecek şekilde uyarlanmasını sağlayan bir yöntem sundu. Bu amaçla bağışlanan hücreler saflaştırılarak sadece doku özellikleri eşleşen hücreler elde edilir. Prosedür pratikte kullanılacak olsaydı, hemen hemen tüm ebeveynler gelecekte lösemi hastası çocukları için kemik iliği bağışlayabilirdi.

Bir kişinin HLA özellikleri ve genomu, anne ve babadan gelen eşit miktardaki özelliklerden oluşur. Her iki ebeveyn de, çocuğa bağışlanabilecek, eşleşen HLA özelliklerine sahip kemik iliği hücrelerinin bir kısmına sahiptir. Padua Üniversitesi’nde Franco Locatelli ve ekibi tarafından geliştirilen yöntem, bağışlanan kemik iliği hücrelerinden bu eşleşen kan kök hücrelerinin çıkarılmasını mümkün kılıyor. Reddetme reaksiyonlarından birincil derecede sorumlu olan alfa T ve B hücreleri de filtrelenir.

80 katılımcı ile başarılı çalışma

Eylül 2011 ile Eylül 2014 arasında, araştırmacılar prosedürü 80 çocuk üzerinde test ettiler. Ön tedavi için, tüm hastalarda kemik iliği hücreleri kemoterapi ile öldürüldü. Daha sonra, bağışıklık sisteminin T hücrelerinin çalışmasını engellemek için tasarlanmış bir ilaç verildi. Reddedilme şansı böylece önemli ölçüde azaldı. Çocuklara daha sonra filtrelenmiş kan kök hücreleri nakledildi.

Tedavi başarılı

Çalışma başarılı oldu. 80 çocuğun tamamında, haploidentik kemik iliği nakilden sonra reddedilmedi. Hastaların yüzde 30’u, öncelikle ciltte fark edilen küçük bağışıklık reaksiyonları gösterdi. Locatelli, tedavide sadece iki çocuğun başarısız olduğunu bildirdi.

Tedaviden sonra hayatta kalma oranı yüzde 71’di ve bu, HLA-özdeş kan kök hücreleri ile tedavi edilen karşılaştırma grubuyla hemen hemen aynı oran. Araştırmacılar, yaptıkları çalışmanın ardından, saflaştırılmış kan kök hücreleri ile uyguladıkları yöntemin, uygun donör bulunamayan çocuklar için bir alternatif olduğu sonucuna vardılar. Ekip, “yöntemlerinin lösemili hemen hemen her çocuğa gerekli kök hücre naklini yapma olasılığını açtığını” açıkladı. Hekimler gelecekte kendi yöntemleriyle yetişkinlerin de tedavi edilebileceğini düşünüyor.