mRNA molekülleri, doğrudan kemik hücrelerinde büyüme faktörü BMP2 oluşumunu tetikleyebilir. Protein daha sonra kemik yaralanmalarını daha hızlı iyileştirebilir.

Rochester (ABD). Kemik hücresi iyileşmesi, büyüme faktörü BMP2’den (kemik morfogenetik protein 2) önemli ölçüde etkilenir. Bu nedenle tıp , son yıllarda bu proteinin rekombinant versiyonlarını içeren ilaçları piyasaya sürdü. Ancak, etkinlikleri ikna edici değildi. Ek olarak, bu tür ilaçların genetik mühendisliği çok pahalıdır çünkü istenen etkiyi tetiklemek için büyük miktarlarda protein gerekir.

Maastricht Üniversitesi’nden Elizabeth Balmayor liderliğindeki bir ekip, Mayo Clinic’ten bilim adamlarıyla birlikte bu nedenle, büyüme faktörü BMP2’nin ilaç yoluyla dışarıdan eklenmediği alternatif bir tedavi yöntemi geliştirdi. Bunun yerine, hücre metabolizmasını yeniden düzenleyen ve böylece hastanın vücudunda protein oluşumunu tetikleyen sentetik mRNA moleküllerini kullanırlar. Bu yöntem yalnızca etkiyi önemli ölçüde iyileştirmemeli, aynı zamanda nispeten ucuz olmalıdır.

Enzimler mRNA moleküllerini parçalar

Bununla birlikte, araştırmacıların Science Advances dergisindeki yayınlarında açıkladıkları gibi, mRNA moleküllerinin dezavantajı, vücuttaki enzimler tarafından hızla parçalanmalarıdır. Bu nedenle bilim adamları, mRNA moleküllerini (cm) enzimler tarafından bozunmaktan daha iyi korumak için kimyasal olarak değiştirdiler.

Bu cmRNA, femurlarının bir kısmı çıkarılmış farelerde klinik öncesi bir çalışmada test edildi. Boşluk daha sonra önceden cmRNA ile ıslatılmış bir doku ile dolduruldu.

Bilim adamları daha sonra kemik hücrelerinin cmRNA’yı emdiğini ve BMP-2 üretmeye başladığını gözlemlediler. Sadece dört hafta içinde femurun çıkarılan kısmında yeni, stabil bir kemik köprüsü oluşturabildiler. Balmayor’a göre kemik oluşumu, ilaçlardaki rekombinant proteinlerde olduğu gibi kallus oluşumu yoluyla değil doğrudan gerçekleşti. Bilim adamlarına göre bu, kemik iyileşmesini önemli ölçüde hızlandırır.

İnsanlarda yapılan klinik deneyler

Sentetik mRNA moleküllerinin insanların tedavisi için de uygun olup olmadığı klinik çalışmalarda incelenmeyi bekliyor. Ancak bunu yapmadan önce, bilim adamları yöntemin güvenliğini incelemek için daha fazla hayvan çalışması yapmak istiyorlar. Analiz edilmesi gereken bir risk, büyüme faktörü BMP2 tarafından olası tümör oluşumudur. Ancak şimdiye kadar bilim adamları, cmRNA’nın kemik dışındaki hücreler tarafından alındığına ve böylece kanser büyümesini desteklediğine dair herhangi bir kanıt bulamadılar.