Yaşa bağlı makula dejenerasyonu, şu anda yalnızca düzenli enjeksiyonlarla yavaşlatılabilen bir göz hastalığıdır. Gen tedavisi yakında bu tatsız tedavinin yerini alabilir ve böylece körlüğü önleyebilir.

San Francisco (ABD). Yaşa bağlı makul dejenerasyonu (AMD), retinayı tahrip eden ve özellikle yaşlılarda körlüğe yol açan bir hastalıktır. Retinadaki pigment hücrelerinin öldüğü hastalığın kuru varyantına ek olarak, ince kan damarlarının göze ve retinaya nüfuz ederek görme yeteneğini bozduğu ıslak varyantı da vardır. Şu anda kuru AMD için bilinen bir tıbbi tedavi yoktur.

Retina hastalığının ıslak çeşidi ise, hastalıklı damarların büyümesini yavaşlatmak için füzyon proteinleri ve antikorları kullanan özel ilaçlarla tedavi edilebilir. Ancak bunu yapmak için, birçok kişinin son derece rahatsız bulduğu bir ilacın doğrudan göze enjekte edilmesi gerekir. Şimdiye kadar kalıcı bir tedavi seçeneği olmamıştır.

Karmaşık olmayan bir alternatif olarak gen tedavisi

Amerikan Oftalmoloji Akademisi’nin (AAO) bir konferansına göre, komplike olmayan bir gen terapisi, gelecekte ıslak YBMD’nin tedavisini önemli ölçüde basitleştirebilir. Yaklaşım, retina hücrelerinin genlerinin , büyüme faktörü VEGF’ye karşı bir inhibitör üretecekleri ve böylece harici enjeksiyonu gereksiz kılacak şekilde modifiye edilmesini öngörmektedir. Yöntemi hayvanlar üzerinde başarıyla test eden New York’taki Cornell Tıp Koleji’ndeki bilim adamları, şimdi de yeni tedavi seçeneğinin ilk kez test edildiği insan denekler üzerinde olumlu sonuçlar bildiriyorlar.

Göze DNA enjeksiyonu

Yeni tedavi seçeneği, klinik deneydeki deneklerin gözlerine geleneksel terapilerde kullanılan aflibercept ilacına benzer bir ilaç oluşturmak için talimatlar içeren DNA enjekte etmek için kullanılan bir gen mekiği kullanıyor. Kısa bir süre sonra retina hücreleri, hastalıklı damarlara karşı bir büyüme inhibitörü görevi gören bir protein üretmeye başladı. Szilárd Kiss’e göre, bu şekilde tedavi edilen gözler artık aflibercept’i kendileri üretiyor.

İlaç enjeksiyonlarını başarıyla değiştirdi

Daha önce düzenli olarak gerekli olan enjeksiyonlar yerine, çalışmadaki altı denek, altı ay önceki gen tedavisinden bu yana ilaçsız yaşayabiliyor. Bu nedenle, çalışmanın ara sonucunda Kiss, “tek tedavinin yaşa bağlı makula dejenerasyonuna karşı mücadelede bir sonraki devrim niteliğindeki adım olduğunu ve bir paradigma kayması potansiyeline sahip olduğunu” belirtiyor.

Daha geniş bir denek grubuyla yapılan daha ileri klinik çalışmalar da gen tedavisinin etkinliğini doğrularsa, üç ila beş yıl içinde kullanılabilir. Kiss, “hedefin tek seferlik bir tedavi olduğunu” ekliyor.